依库珠单抗纳入医保 贵州患者首次受益

2月，贵阳46岁的杨女士，顺利通过贵州省医疗保险特殊药品（五定药品）依库珠单抗的用药资格认定，用上了“世界上最昂贵的药物”——依库珠单抗，她热泪盈眶，欣喜之余，感叹到：“10年，终于等到了！”这是该款药物进入医保后，贵州首位受益患者！

在听说依库珠单抗通过国家谈判被正式纳入国家医保的消息后，患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的杨女士，来到贵州省人民医院血液内科专家门诊。经了解，杨女士十余年前突发疾病，饱受病痛折磨，辗转多家医院，最终被确诊为PNH，因没有特效药，长期服用激素，带来了诸多副作用，造成下肢血栓，严重影响生活质量。省医血液内科主任郭鹏翔第一时间确认了患者的相关病史及检查情况，帮助咨询药品价格等最新情况，确认其可以使用医保报销用药。

杨女士在完善了相关检查并进行疫苗注射两周后，进行了第一次注射，使用了2支依库珠单抗（600mg），全程无不良反应，在第二次用药前抽血复查，发现乳酸脱氢酶(LDH)从2092 U/L降至727 U/L，快速改善了血管内溶血情况。

相关指标用药后一周的变化

杨女士的主管医生刘晨在详细查看其病史资料及相关检查

杨女士首次用药后与贵州省人民医院血液内科主任郭鹏翔教授及主管医生刘晨的合影

据悉，全球首个C5补体抑制剂——依库珠单抗2007年在美国 /欧洲获批 PNH 适应症并上市，曾被吉尼斯评为“世界上最昂贵的药物”，在上市初期，使用一年的价格高达409500美元，约280万人民币。2022年11月依库珠单抗被批允许进入我国临床使用，但因价格高昂，让大多数患者望而却步。值得庆幸的是，经2023年11月份的医保谈判后，依库珠单抗原本19000元/支的价格，调整为2510元/支，2024年1月1日正式执行，在医保支付报销后，每支依库珠单抗仅几百元，大幅度降低患者长期使用依库珠单抗的经济压力。

“让罕见被看见、被关注。”郭鹏翔主任表示，依库珠单抗这一新药的降价，让既往多例还在使用传统治疗方式的PNH患者，有机会接受疗效更好的新型药物治疗，让罕见病患者能够享受到人类医药科技发展成果的利好。

延伸阅读

什么是阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）？

郭鹏翔介绍，PNH的全球发病率估计为1-2/100万人/年，患病率10-20/100万，已被纳入我国第一批罕见病目录，是一种罕见的体细胞Xp22.1上PIG-A基因突变导致的获得性造血干细胞克隆性疾病，它使造血细胞对补体介导的破坏非常敏感。PNH的典型特征包括血管内溶血性贫血、血栓形成风险增加和终末器官损害相关表现(如疲劳、胸痛、呼吸困难、肾功能衰竭和肺动脉高压)。在仅接受支持性治疗，包括输血和抗凝治疗等的PNH患者中，高达35%的PNH患者在确诊后5年内死亡。确诊后10年，大约50%的患者死于PNH，过去，中国可用的PNH治疗方案主要是对症支持治疗，对症治疗包括口服铁剂、补充叶酸和维生素B12，输血，抗感染治疗，糖皮质激素，免疫抑制治疗和抗凝治疗，但激素治疗后，仍有高达85.7%PNH患者经历溶血，可见激素治疗并不能有效控制溶血，异基因造血干细胞移植ASCT是唯一可能的治愈手段，但伴随并发症和死亡风险。

图为依库珠单抗注射液

本台记者：雍琼瑶