动静健康 | 治疗β-地中海贫血的创新治疗药物纳入2022国家医保目录

近日，国家医疗保障局召开2022年国家医保药品目录调整新闻发布会，本次调整，共有111个药品新增进入名录。新增的药品绝大部分是5年内上市的药品，只有23个药品是2022年当年上市，当年新增纳入目录。其中，红细胞成熟剂罗特西普商业上市7个月后被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》（以下简称“医保目录”)，用于β-地中海贫血（以下简称‘β-地贫’）成人患者的治疗。这是首款纳入国家医保目录的β-地贫创新治疗药物，有望显著减轻患者经济压力，降低输血负担，为更多患者提供创新治疗选择。新版医保目录预计于2023年3月1日起实施，各地报销流程及时间以当地政府公告为准。

β-地中海贫血是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病，全球β-地贫基因携带者约8-9亿，占世界人口约1.5%。在我国，广西、广东、福建、湖南、云南、贵州、四川等地是地贫高发地区。

罗特西普此次纳入医保后，中国β-地贫患者长期未被满足的治疗需求将有望进一步改善，为缓解社会血源紧张、改善患者生存质量、节约关键医疗资源带来积极意义，彰显了创新药物为患者及社会带来的临床和社会价值。

中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示：“地中海贫血是一种具有高度遗传性、致命性的重大疾病，成人患者以往一直面临治疗手段局限、经济负担严重等问题。罗特西普的上市有效填补了创新治疗领域的空白，为患者对抗疾病提供了有力武器。在临床治疗中，实现‘用得上’和‘用得起’才能最大化让患者获益。罗特西普纳入医保后，将更好地满足患者的长期治疗需求，大大减轻患者及其家庭的经济压力。期待全国各地，特别是地贫高发地区能尽快推进政策的落地，让更多患者获益。”

β-地中海贫血作为一种常染色体隐性遗传病，若夫妻双方均为地贫基因携带者，其下一代约有25%的可能患有重型地贫。资料显示，中国输血依赖型β-地贫成人患者约占全球可追踪成人患者数的30%。相较于地贫患儿，重型成人患者往往在治疗手段、治疗依从性、经济负担、生命质量等维度面临严重挑战，输血困难、祛铁不规范、经济负担沉重等问题使得部分患者无法完成规范化治疗，导致并发症的发生和预期寿命的减少。罗特西普的获批为中国成人地贫患者减轻输血负担，提高生活质量带来了新的选择。经估算，对治疗应答的中国患者年输血量有望降低约57%，部分健康相关生活质量评分得以改善，并发症治疗费用相应减少。而此次纳入医保后，将有望更好地满足患者的长期治疗需求，帮助更多β-地贫成人患者获益于创新治疗。